Anemia Falciforme: una guida per pazienti e famiglie

Novembre 18th, 2024|

A cura di Claudia Di Napoli  - Medico Genetista L'anemia falciforme o drepanocitosi è una malattia genetica del sangue che colpisce principalmente i globuli rossi, rendendoli rigidi e deformati in una forma caratteristica a mezzaluna [...]

La sindrome di Usher: aspetti clinici e genetici

Ottobre 14th, 2024|

a cura di Odile Correnti - Medico Oftalmologo Dal nome di un oculista scozzese Charles Usher, la Sindrome di Usher, considerata una malattia rara congenita, è stata studiata in realtà per la prima volta dal [...]

Distrofia Muscolare di Duchenne: cosa è, cause e cure

Settembre 6th, 2024|

A cura di Cristina Gorgone – Medico Genetista Le distrofie muscolari sono malattie ereditarie causate da difetti in diversi geni che determinano perdita di funzione, riduzione o assenza di proteine necessarie per il corretto funzionamento [...]

Sindrome di Williams: dalla diagnosi al follow up

Maggio 20th, 2024|

La Sindrome di Williams (conosciuta anche come sindrome di Williams-Beuren), venne descritta per la prima volta nel 1952 dal pediatra Fanconi e definita inizialmente come “sindrome da ipercalcemia idiopatica – stenosi sopravalvolare dell’aorta”. Nei primi anni [...]

La malattia di Wilson: cause, sintomi e cura

Aprile 4th, 2024|

A cura di Cristina Gorgone – Medico Genetista La Malattia di Wilson, descritta per la prima volta nel 1912 dal neurologo americano Kinner Wilson come degenerazione epatolenticolare, è una patologia ereditaria a trasmissione autosomica recessiva [...]